Wat is Kaftrio?

Kaftrio is nieuw medicijn dat zorgt voor minder taai slijm en minder infecties in de longen. Het middel is momenteel alleen beschikbaar binnen het onderzoeksprogramma van de producent en via een “compassionate use” programma.

Uit onderzoek blijkt dat door Kaftrio de longfunctie verbetert met ruim 10%. Dit middel wordt ook wel ‘triple-therapie’ genoemd. Het bestaat namelijk uit 3 werkzame stoffen: elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor. De combinatie van tezacaftor en ivacaftor wordt al gebruikt voor kinderen vanaf 12 jaar met een homozygote F508del-mutatie en heet ‘Symkevi’. De toevoeging van elexacaftor aan de al bestaande combinatie werkt nog beter.

De uitkomsten van het onderzoek zijn veelbelovend. We kunnen alleen niet voorspellen of dit medicijn bij iedereen even goed werkt. 


Wat is Kaftrio?

Kaftrio is een nieuw medicijn voor kinderen vanaf 12 jaar en volwassenen met Cystic Fibrosis (CF). zorgt voor minder taai slijm en minder infecties in de longen.

lees meer

Kaftrio is nog geen standaard behandeling

Kaftrio is goedgekeurd voor de Europese markt. De laatste stap is de onderhandeling van het ministerie van VWS over de prijs van het medicijn en toelating tot het basispakket van de zorgverzekering.

lees meer

Kaftrio is nog geen standaard behandeling

Het verzoek tot goedkeuring ligt nu bij het Zorginstituut Nederland. De laatste stap is de onderhandeling van het ministerie van VWS over de prijs van het medicijn en uiteindelijk de vraag aan de minister om behandeling met Kaftrio te vergoeden en toe te laten tot het basispakket. We hopen dat dit laatste in de tweede helft van 2021 zal plaatsvinden, maar dit is nog niet zeker.


Voor wie?

In eerste instantie zal Kaftrio beschikbaar komen voor patiënten met CF vanaf 12 jaar en later vanaf 6 jaar en 2 jaar. Helaas is dit medicijn niet geschikt voor iedereen met CF.

lees meer

Voor wie?

In principe wordt Kaftrio beschikbaar voor alle patiënten met: 2 F508del- mutaties of 1 F508del- mutatie en 1 “minimale functie mutatie” – dat zijn veel patiënten maar helaas niet allemaal. In eerste instantie zal Kaftrio beschikbaar komen voor patiënten met CF vanaf 12 jaar, en later - gefaseerd - ook voor de groep kinderen vanaf 6 jaar en later naar verwachting vanaf 2 jaar.

Er zijn een aantal patiënten die al eerder met Kaftrio zijn gestart in verband met deelname aan een studie naar het effect van Kaftrio of binnen het “compassionate use programma”. Voor patiënten die hebben deelgenomen aan een studie geldt dat het medicijn na afloop van de studie beschikbaar wordt gesteld door de producent tot het moment dat het medicijn ook regulier gegeven kan worden.

Voor compassionate use komen patiënten in aanmerking waarbij de longfunctie een zéér lage waarde heeft en er duidelijk klinische achteruitgang is. Er kan dan een aanvraag gedaan worden om nu al in aanmerking te komen voor behandeling met Kaftrio. Ook voor deze patiënten geldt dat het middel beschikbaar wordt gesteld tot het moment dat het regulier beschikbaar is. Alle patiënten die mogelijk in aanmerking komen zijn actief benaderd op het moment dat het programma van start ging.