Over het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel emixustat hydrochloride (emixustat) is voor de behandeling van maculaire atrofie door de ziekte van Stargardt. Bij de ziekte van Stargardt is er een probleem wat er voor zorgt dat afvalstoffen zich ophopen in het netvlies. Dit kan leiden tot maculaire atrofie. Maculaire atrofie is het dunner worden van het netvlies ter plaatse van de gele vlek. Emixustat is een zogenoemde visuele cyclus modulator. Het remt het eiwit RPE65, wat mogelijk de visuele cyclus remt. Hierdoor zullen schadelijke afvalstoffen zich niet meer ophopen in het netvlies.

Voor wie?

Patiënten van 16 jaar of ouder met de ziekte van Stargardt.
  • Gezichtsscherpte boven de 0.06
  • Maculaire atrofie tussen de 3 mm2 - 22 mm2 voor unifocale lesie en 1 mm2 – 22 mm2 voor multifocale leasies gemeten op een autofluorescentie foto
Niet elke patiënt komt in aanmerking voor dit onderzoek, omdat er strikte regels zijn aan deelname. Uw behandelend arts kan goed inschatten of u voor dit onderzoek in aanmerking komt.

Wat houdt het onderzoek in?

Deelnemers aan het onderzoek worden 24 maanden met onderzoeksmiddelen behandeld, een tablet per dag. Twee van de drie proefpersonen krijgt emixustat en een van de drie proefpersonen een placebo/nepmedicijn. Loting bepaalt welke behandeling u krijgt. Deelnemers aan het onderzoek moeten 10 keer naar het ziekenhuis komen in 27 maanden.

Vragen en aanmelden

Als u aan dit onderzoek wilt meedoen, dan kunt u dit bespreken met uw behandelend arts. Uw arts kan beoordelen of u in aanmerking komt en u eventueel doorverwijzen. Ook met vragen kunt u bij uw behandelend arts terecht.
Patiënten met de ziekte van Stargardt die geïnteresseerd zijn in deelname aan het onderzoek, verwijzen wij graag naar het Radboudumc Trialcentrum Oogheelkunde, telefonisch te bereiken op 024-3613212, voor meer gedetailleerde informatie.

Informatie voor de verwijzer

Wetenschappelijke titel
A Phase 3 Multicenter, Randomized, Double-Masked Study Comparing the Efficacy and Safety of Emixustat Hydrochloride with Placebo for the Treatment of Macular Atrophy Secondary to Stargardt Disease

Contact
Heeft u als verwijzend arts vragen of wilt u nadere informatie ontvangen? Neem dan contact op met het Radboudumc Trialcentrum Oogheelkunde (024-3613212) onder vermelding van interne code Soraprazan.