Trials STAGED-PKD

Over het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is uit te zoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel venglustat, ook wel GZ/SAR402671 genoemd, is voor de behandeling van ADPKD. Venglustat kan nog niet buiten het onderzoek worden voorgeschreven omdat het niet is geregistreerd. De werking van venglustat vergelijken we met de werking van een placebo.
Het onderzoek is verdeeld in twee fasen. Het belangrijkste doel van fase 1 is te bepalen of venglustat de cystegroei remt bij patiënten met ADPKD en om de dosis vast te stellen die in fase 2 wordt gebruikt. Het belangrijkste doel van fase 2 is te beoordelen wat het effect is van venglustat op de werking van de nieren. Ook wordt bij fase 1 en fase 2 gekeken naar de veiligheid van venglustat bij patiënten met ADPKD en hoe dit wordt verdragen.

Voor wie?

Patiënten tussen de 18 en 50 jaar oud, met ADPKD.

Niet elke patiënt komt in aanmerking voor dit onderzoek, omdat er strikte regels zijn aan deelname. Uw behandelend arts kan inschatten of u voor dit onderzoek in aanmerking komt.

Vragen en aanmelden

Als u aan dit onderzoek wilt meedoen, dan kunt u dit bespreken met uw behandelend arts. Uw arts kan beoordelen of u in aanmerking komt en u eventueel doorverwijzen. Ook met vragen kunt u bij uw behandelend arts terecht.

Informatie voor de verwijzer

Wetenschappelijke titel
Multicenter, randomized, double blind, placebo-controlled two stage study to characterize the efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics of GZ/SAR402671 in patients at risk of rapidly progressive autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD).

Contact
Heeft u als verwijzend arts vragen of wilt u nadere informatie ontvangen? Neem dan contact op met de research unit MDL onder vermelding van de titel van deze trial.