News items Genetische pleister remt blindheid in patienten met Usher syndroom
14 April 2021

Het Leidse biotechbedrijf ProQR Therapeutics presenteerde deze week (24 maart) de positieve resultaten van de Stellar trial, een klinische fase I/II studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van het molecuul QR-421a is getest bij 14 patiënten. Het veelbelovende resultaat is behaald met een middel dat in de vroegste fase is ontwikkeld door onderzoekers van het Radboudumc.

 

“QR-421a is een genetische pleister waarmee een specifiek deel van het USH2A gen kan worden afgeplakt”, zegt dr Erwin van Wijk, naar aanleiding van het nieuws. “Bij een deel van patiënten met het Usher syndroom zit in foutje, een mutatie in dat deel van het gen. Deze erfelijke foutjes zorgen ervoor dat de mensen op termijn zowel hun zicht als hun gehoor verliezen. Door het foutje met deze pleister af te plakken, kun je het probleem in principe voorkomen. Er worden dan weer normale, maar wel iets kleinere eiwitten gemaakt. De verwachting is, dat die eiwitten voldoende goed functioneren om de achteruitgang van het zicht te remmen.”

 

Via licentie naar Leiden

De behandelmethode (exon skipping) waaruit het QR-421a molecuul van ProQR is ontstaan, is jaren geleden ontwikkeld binnen de onderzoeksgroep van Van Wijk. Van Wijk maakt deel uit van de groep Hearing & Genes die onderdeel is van de afdeling KNO van het Radboudumc. De specifieke methode die hier werd ontwikkeld en geoctrooieerd, is gelicenseerd aan ProQR, dat het vervolgens in samenwerking met het Radboudumc verder heeft ontwikkeld tot het product dat nu is getest.

 

Meer toepassingen

In een persbericht heeft het bedrijf nu laten weten dat het molecuul bij alle geteste doses goed werd verdragen, er geen ernstige bijwerkingen werden gezien en het zicht bij iedereen wat verbeterde. Gezien de positieve resultaten wil men aan het eind van dit jaar vervolgonderzoek starten. De onderzoeksgroep van Van Wijk is alweer bezig met de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor een ander type Usher syndroom, namelijk Usher syndroom type 2C (USH2C) met behulp van minigenen. Het principe van de genetische pleister wordt inmiddels, weliswaar met een andere insteek, ook voor andere aandoeningen als mogelijke therapie onderzocht, zoals voor DFNA9

­­­­­­­­­­

Lees hier meer over het Ushersyndroom

Info over Stichting Ushersyndroom

Artikel in De Gelderlander

Vragen? e-mail naar: ushersyndroom@radboudumc.nl

More information


Pieter Lomans

persvoorlichter

neem contact op

Related news items


How are the Dutch Olympians prepared for the heat and humidity of Tokyo?

22 July 2021

Personal heat preparedness advice for Dutch Olympic athletes

read more

Nijmegen literally puts Digital Health on the map Flourishing ecosystem gets its own interactive overview

22 July 2021

Digital Health is thriving in the Nijmegen region, where it contributes to better care and health and also creates jobs. To bring developers and end users even closer together, The Economic Board and the Radboudumc are introducing the Interactive Digital Health map.

read more

Jeroen de Baaij Appointed associate professor

21 July 2021

Jeroen de Baaij, from the department of Physiology, has been appointed associate professor Kidney Physiology as of 1 August 2021.

read more

Michiel Vermeulen and Klaas Mulder receive funding from ZonMw for a collaborative project using stem cell-based models

15 July 2021

Michiel Vermeulen and Klaas Mulder, theme Cancer development and immune defense, receive funding from ZonMw for a collaborative project to develop a stem cell based model to study early human embryogenesis.

read more

Launch of UNITE4TB partnership marks a new era in Tuberculosis treatment development

15 July 2021

The partnership will accelerate the development of new Tuberculosis (TB) drug regimens as part of the Innovative Medicines Initiative (IMI), a public-private European Research & Development Consortium

read more