ZonMw Parel voor onderzoek behandeling aHUS

Nieuws ZonMw Parel voor onderzoek behandeling aHUS

19 april 2018

Wat is de meerwaarde van een gerichte behandeling met dure (wees)geneesmiddelen? De onderzoeksgroep van kinderarts-nefroloog Nicole van de Kar zocht het uit bij de ziekte aHUS. Voor deze zeldzame aandoening blijkt een geïndividualiseerde behandeling mogelijk. Van de Kar ontvangt op 19 april een ZonMw Parel voor haar onderzoek tijdens het zesde landelijke congres Goed Gebruik Geneesmiddelen. Ook de onderzoeksgroep van Carla Hollak van het AMC ontvangt een parel voor onderzoek naar de ziekte van Fabry.

Voor zeldzame aandoeningen komen steeds vaker effectieve geneesmiddelen beschikbaar die bijdragen aan een betere behandeling. Maar die behandeling is vaak zwaar en de kosten hoog. Een gerichte inzet van de geneesmiddelen is een nieuwe uitdaging. Het is niet alleen beter voor de patiënt, maar ook een stuk doelmatiger. Onderzoek van het Radboudumc bij het atypische Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS) laat zien dat meer geïndividualiseerde behandelschema’s mogelijk zijn. Deze zijn net zo veilig en effectief als de eerder gehanteerde behandelschema’s.

Veilig stoppen met eculizumab
Patiënten met de zeldzame nierziekte aHUS zijn gebaat bij behandeling met eculizumab. Volgens de gebruiksvoorschriften moet het geneesmiddel levenslang worden gebruikt, maar onderzoek van het team van Nicole van de Kar laat zien dat dit niet nodig is. Met een zorgvuldige monitoring kunnen veel patiënten zelfs veilig stoppen met het middel. Aansluitend op het onderzoek heeft Zorginstituut Nederland een weesgeneesmiddelenarrangement met de beroepsgroep afgesloten, met onder meer start- en stopcriteria en afspraken over dataverzameling en evaluatie.

Goed Gebruik Geneesmiddelen
Het optimaliseren van de farmacotherapie bij een zeldzame ziekte, draagt bij aan het effectiever, veiliger en doelmatiger gebruik van (dure) geneesmiddelen en aan de kwaliteit van zorg voor de patiënt. Het Programma Goed Gebruik Geneesmiddelen van ZonMw richt zich op het effectiever, veiliger en doelmatiger inzetten van bestaande geneesmiddelen in de dagelijkse zorg. Dat is in het belang van de patiënt, de zorgverlener, de overheid en private partijen, zoals de farmaceutische industrie en zorgverzekeraars. GGG financiert onderzoek, zet een infrastructuur op en stimuleert initiatieven om kennis in de praktijk te laten gebruiken.

Lees meer op de website van ZonMW.