Gebruik Orkambi bij taaislijmziekte goedgekeurd

12 januari 2018

De EMA heeft Orkambi goedgekeurd voor gebruik bij kinderen met CF tussen de 6 en 11 jaar met de meest voorkomende genmutatie (ruim 80% van de patiënten). Ook wordt dit middel nu vergoed voor deze leeftijdsgroep vanuit het basispakket. Het Radboudumc CF centrum start de behandeling met Orkambi voor deze patiënten zo spoedig mogelijk.

Peter Merkus, kinderlongarts Radboudumc Amalia kinderziekenhuis: ‘Voor deze kinderen is het heel goed nieuws dat we deze medicijnen nu ook in een vroeg stadium kunnen voorschrijven. Op basis van wat we nu weten verwachten we dat CF hiermee beter te behandelen is, dat de ziekte stabiliseert en de levensverwachting verder stijgt.’

Het bijzondere van Orkambi is dat het een medicijn is voor patiënten met CF dat zich op de oorzaak van CF richt: de ziekte stabiliseert bij een grote groep patiënten.

Taaislijmziekte is een ernstige aandoening : 50% van de patiënten sterft voordat ze veertig zijn. Met Orkambi genezen patiënten niet van de aandoening, maar het is heel goed nieuws als we de progressie van de ziekte kunnen afremmen bij jonge patiënten waar CF nog niet veel schade aan de organen heeft aan kunnen richten.