Nieuws Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaart 17 miljoen

7 maart 2019

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

06 3197 0558

Meer nieuws


Onderzoek studenten rookvrij terrein bij hoofdingang Radboudumc

21 mei 2019

Van 20 tot en met 31 mei voeren studenten onderzoek uit in het kader van onze ambitie om het Radboudumc-terrein rookvrij te maken.

lees meer

Ondernemers presenteren memorabele missers

20 mei 2019

Nijmegen School of Management, Mercator Launch en StartUp Nijmegen organiseren op 21 mei de Fuck Up Night, een evenement waarbij ervaren ondernemers hun grote missers (failures/fuck ups) presenteren voor studenten en startende ondernemers.

lees meer

Drie Radboudteams doen onderzoek tijdens Lowlands

20 mei 2019

Hoe kun je het beste leren reanimeren? Hoe tevreden ben jij over je piem of poes? En wat vertel jij een vreemde op Lowlands?

lees meer

Bas Bloem 16 mei bij Omroep Gelderland Beluister de uitzending over zijn boek met Michael J. Fox

15 mei 2019

Neuroloog Bas Bloem in gesprek over het boek dat hij schrijft met Michael J. Fox over parkinson.

lees meer

Metabole ziekten sneller opsporen en behandelen door samenwerking

15 mei 2019

Zes academische centra en de patiëntenvereniging voor metabole ziekten VKS willen de diagnose en behandeling van erfelijke metabole ziekten (stofwisselingsziekten) verbeteren met de lancering van het samenwerkingsverband United for Metabolic Diseases (UMD).

lees meer

Snel duidelijkheid over BRCA mutatie met nieuwe test Gevoelige DNA test faciliteert persoonlijke behandeling eierstokkanker

14 mei 2019

Een nieuwe DNA-test in de tumor spoort bij vrouwen met eierstokkanker bijna twee keer zoveel BRCA-mutaties op als de gangbare test in bloed. Dit schrijven onderzoekers van het Radboudumc deze week in Journal of the National Cancer Institute.

lees meer