Nieuws Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaart 17 miljoen

7 maart 2019

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

06 3197 0558

Meer nieuws


Ziekenhuizen regio starten IC-café voor voormalige IC-patiënten

21 maart 2019

Een opname op de IC kan erg ingrijpend zijn, voor patiënten en hun naasten. Daarom start het IC-café in deze regio.

lees meer

Aantasting medisch beroepsgeheim voor betere bepaling tbs bij weigeraars

20 maart 2019

Als onderdeel van de nieuwe Wet forensische zorg kan vanaf juli 2019 het medisch dossier van verdachten die tbs proberen te ontlopen worden opgeëist.

lees meer

Judith Homberg benoemd tot hoogleraar Translational Neuroscience

20 maart 2019

Judith Homberg is met ingang van 1 februari benoemd tot hoogleraar Translational Neuroscience aan de Radboud Universiteit/afdeling Cognitive Neuroscience Radboudumc.

lees meer

Direct dotteren na een acute hartstilstand is niet altijd noodzakelijk

18 maart 2019

Onmiddellijke hartkatheterisatie en dotteren biedt geen grotere kans op overleven bij gereanimeerde patiënten met een acute hartstilstand die niet veroorzaakt is door een hartinfarct.

lees meer

Nieuw open innovatieprogrammaTopFit gelanceerd tijdens Health Valley Event

15 maart 2019

Het Radboudumc is een van de initiatiefnemers van TopFit, een nieuw open innovatieprogramma in Oost-Nederland, dat gisteren werd gepresenteerd tijdens Health Valley

lees meer

RoboSculpt wint Health Valley Bridge Prijs 2019

15 maart 2019

Bezoekers van het Health Valley Event hebben het Radboudumc met het project RoboSculpt uitgeroepen tot winnaar van de Health Valley Bridge Prijs 2019.

lees meer