Nieuws Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaart 17 miljoen
7 maart 2019

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

neem contact op

Meer nieuws


Kwetsbare Nijmegenaren door corona minder vaak fysiek bij de huisarts

22 januari 2021

De COVID-19-pandemie heeft in 2020 in Nijmegen en omstreken geleid tot een flinke afname van huisartsconsulten voor patiënten met chronische fysieke gezondheidsproblemen. Ook daalde het aantal fysieke consults voor patiënten met mentale klachten, hoewel de vraag daarnaar gelijk bleef.

lees meer

Nieuwste 3D technologie toegepast bij vaardigheidstraining Radboudumc Health Academy

22 januari 2021

Verpleegkundigen oefenen na de training thuis of op de afdeling met 3D anatomische modellen, zodat ze zich sneller vertrouwd voelen om de zorg in de praktijk toe te passen.

lees meer

Rob Aarnoutse benoemd tot hoogleraar aan het Radboudumc

22 januari 2021

Ziekenhuisapotheker en klinisch farmacoloog Rob Aarnoutse is benoemd tot hoogleraar 'Translationele farmacologie van antimicrobiële middelen, in het bijzonder geneesmiddelen bij tuberculose'.

lees meer

Bestralings-boost verlaagt kans op terugkeer prostaatkanker

21 januari 2021

Een extra dosis straling precies op de tumor verbetert de vooruitzichten van mannen met niet-uitgezaaide prostaatkanker, zonder extra bijwerkingen. De kans dat de ziekte binnen vijf jaar terugkomt, is voor hen minder groot dan voor mannen die de ‘boost’ niet krijgen.

lees meer