Nieuws Slim gebruik weesgeneesmiddel bespaart 17 miljoen
7 maart 2019

Het afwijken van de behandelrichtlijn van het weesgeneesmiddel eculizumab voor patiënten met aHUS heeft 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarmee zij op 8 maart promoveert. De resultaten van haar onderzoek maken de weg vrij voor meer onderzoek naar kostenbesparingen bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Het leven van de patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de komst van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500.000 euro per patiënt per jaar. Er is echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
 
Dosis omlaag
Kioa Wijnsma ontdekte bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab, dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig. De dosis kon dus omlaag. Drastisch omlaag zelfs, zo bleek uit een kleinschalig onderzoek onder 20 patiënten. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden. De andere drie patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.  
 
Kosten besparen
Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard. Volgens cijfers van de Nederlandse Zorgautoriteit blijkt dat in 2017 de uitgaven aan dure geneesmiddelen ruim twee miljard euro bedroegen. In de ranglijst van kosten per patiënt staat eculizumab op de zesde plaats. Volgens Wijnsma kan haar onderzoek als voorbeeld dienen voor onderzoek naar een beter gebruik van meer weesgeneesmiddelen, onafhankelijk van de farmaceutische industrie: “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
 
CUREiHUS studie
Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan de CUREiHUS studie. Met dit onderzoek wordt voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling. Een definitieve kosteneffectiviteitsanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2020.
 
Over aHUS
Bij aHUS is het complementsysteem, een onderdeel van het afweersysteem, ontregeld. Dit complementsysteem slaat aan op het bestrijden van infecties, maar bij mensen met aHUS blijft dit systeem altijd actief. Daardoor ontstaat schade in het lichaam, waaronder de kleine bloedvaten in de nieren. Dit kan uiteindelijk leiden tot chronisch nierfalen. In Nederland komen er jaarlijks ongeveer vijf kinderen en vijftien volwassenen patiënten met aHUS bij. De meeste patiënten hebben een erfelijke aanleg voor de ziekte.
  • Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

    Nieuws home

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

06 3197 0558

Meer nieuws


Eerste podcast ‘AI for Life’ over Artificiële Intelligentie in Nijmegen Podcast over medische beeldverwerking met Bram van Ginneken, Ritse Mann en Eva van Rikxoort

10 juli 2020

De eerste podcast over Artificiële Intelligentie (AI) in Nijmegen is vandaag verschenen. In deze podcast op spotify en anchor spreken Bram van Ginneken, Ritse Mann en Eva van Rikxoort over AI en medische beeldverwerking.

lees meer

ATRO Medical, Radboudumc en Samaplast ontwikkelen nieuwe meniscusprothese Consortium ontvangt EUROSTARS-subsidie voor innovatief project

10 juli 2020

Een internationaal consortium onder leiding van ATRO Medical, een spin-off van Radboudumc en DSM, ontvangt € 800.000 Europese financiering voor een innovatie gericht op patiënten met knie-artrose.

lees meer

Minder registreren leidt tot meer tijd voor de patiënt

9 juli 2020

Zorgverleners zijn per dienst ruim 50 minuten kwijt aan het registreren van gegevens.

lees meer

'Idea Generator' beurs voor Nijmeegse virologen

9 juli 2020

Kunnen door muggen overgebrachte ziekten milieuvriendelijker bestreden worden?

lees meer

Verpleegkundigen rouleren tussen Regionale Ambulancevoorziening en Spoedeisende Hulp ‘Je hoeft niet te kiezen voor het een of het ander’

7 juli 2020

In een pilot werken SEH-verpleegkundigen en ambulanceverpleegkundigen afwisselend op de ambulance en de Spoedeisende Hulp. Boeien en binden van verpleegkundigen, dát is het doel van de raamovereenkomst die RAV en Radboudumc in mei afgesloten hebben. Maar het verbetert ook de kwaliteit van zorg.

lees meer

Radboudumc behandelt coronapatiënten die ontwennen van beademing

6 juli 2020

Een deel van de coronapatiënten op de Intensive Care wordt kunstmatig beademd. Van de beademing afkomen, kan voor deze groep lastig zijn. Het Radboudumc beschikt als enige in Nederland over een expertisecentrum waar IC-patiënten ontwennen van de beademing.

lees meer