Nieuws Gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed
28 december 2020

Patiënten met een specifieke erfelijke netvliesaandoening kunnen volgend jaar behandeld worden met gentherapie. Dit heeft minister van Ark van Medische Zorg en Sport eind december besloten na prijsonderhandelingen. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, Amsterdam UMC en Radboudumc mogen deze nieuwe behandeling gaan uitvoeren. Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed.

De therapie is bedoeld voor mensen met een ernstige afwijking in het netvlies door een verandering in één bepaald gen, in dit geval het RPE65-gen. Deze zeer zeldzame aandoening, die bij circa een tot twee Nederlanders per jaar wordt geconstateerd, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf de geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat meestal leidt tot blindheid voor het veertigste levensjaar.

Gentherapie

Gentherapie is een behandeling waarbij met een onschuldig virus een versie van een gezond gen in het lichaam wordt gebracht. Het gezonde gen moet dan de taak van het defecte gen overnemen. Deze zeer geavanceerde en veelbelovende therapie moest eerst uitgebreid getest worden, waardoor het meer dan twintig jaar duurde voordat met deze techniek mensen konden worden behandeld. Bij talrijke zieken waarbij defecte genen een belangrijk rol spelen, kan deze therapie uitkomst bieden. Het nadeel is dat deze therapieën erg duur zijn, het voordeel is dat ze maar een of een paar keer moeten worden gegeven.
Het oog staat vaak vooraan bij nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in het oog kleiner in vergelijking met andere organen.

Netvliesaandoening

De nieuwe gentherapie (Luxturna) is alleen geschikt voor mensen met een netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Verder heeft de therapie, die eenmalig wordt toegediend, alleen zin als het netvlies nog in een bepaalde mate werkt. Dat betekent dat slechts ongeveer twintig patiënten in Nederland voor deze behandeling in aanmerking komen, want de ziekte als gevolg van een defect RPE65-gen is erg zeldzaam. Toediening van het middel leidt doorgaans tot een relevante verbetering van het zicht bij deze ernstig visueel gehandicapte patiënten die anders blind zouden worden. Het gezichtsvermogen wordt echter niet meer ‘normaal’.
De gentherapie is al een tijdje goedgekeurd door de autoriteiten, maar er was nog geen overeenstemming over de prijs. Vanwege de hoge prijs van deze kostbare gentherapietechniek - enkele tonnen per behandeling – moest hier eerst worden onderhandeld voordat de therapie kon worden toegelaten in het basispakket.

Meer informatie


Dennis Verschuren

woordvoerder / persvoorlichter

+31634942522
send an email

Meer nieuws


Grote subsidie voor onderzoek naar afstoting van transplantatieorganen

22 april 2021

Willem Mulder ontvangt ERC Grant van 2,5 miljoen euro

lees meer

Subsidies voor wetenschapscommunicatie in het Radboudumc

22 april 2021

KNAW onderstreept met nieuw fonds belang van toegankelijk maken van wetenschap

lees meer

Overgewicht vergroot de kans op overlijden bij baarmoederkanker Promotie van Hannah Donkers op 22 april om 12.30

22 april 2021

Uit onderzoek van Hannah Donkers blijkt dat obesitas zorgt voor een slechtere overlevingskans bij vrouwen met baarmoederkanker. Daarnaast blijkt dat ook een lagere sociaaleconomische klasse en bloedarmoede hieraan bijdragen.

lees meer

Patiënten met obesitas of overgewicht lopen het risico op een ernstiger verloop COVID-19

19 april 2021

Internationaal onderzoek toont aan dat kans op sterfte niet toeneemt.

lees meer

Accreditatie JCI behaald JCI-keurmerk verlengd met drie jaar

19 april 2021

Het Radboudumc heeft opnieuw de accreditatie van JCI behaald. Het keurmerk van het internationaal accreditatieorgaan Joint Commission International (JCI) voor de kwaliteit en veiligheid van onze patiëntenzorg, onderwijs en onderzoek, is verlengd met drie jaar.

lees meer