Nieuws Radboudumc en LUMC starten centrum voor RNA therapie voor zeer zeldzame ziekten
29 februari 2020

Wetenschappers en artsen van het Radboudumc en het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) starten gezamenlijk het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). Doel van dit nieuwe virtuele centrum is om RNA-therapie op maat te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen.
 
Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
 
RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
 
“In het LUMC hebben we al meer dan twintig jaar ervaring met het ontwerpen en testen van AONs. We zien het als een taak voor academische centra om deze behandeling beschikbaar te maken voor deze specifieke patiëntengroep”, aldus hoogleraar Translationele Genetica Annemieke Aartsma-Rus. Zij is een van de initiatiefnemers van het DCRT.  “Ook in Nijmegen wordt al ruim tien jaar onderzoek verricht met AONs, onder andere op het gebied van erfelijke oogaandoeningen en het Usher syndroom, met veelbelovende resultaten”, zegt Rob Collin, onderzoeksleider binnen de afdeling Genetica van het Radboudumc.
 
Het DCRT wordt mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Het heeft geen winstoogmerk en zal geleid worden door dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Tevens zijn neurologen dr. Erik Niks en prof. Jan Verschuuren,  oogartsen prof. Camiel Boon en prof. Gré Luyten en ziekenhuisapotheker/klinisch farmacoloog prof. Henk-Jan Guchelaar betrokken.  Vanuit Nijmegen zijn naast dr. Collin ook de genetici prof. Frans Cremers, dr. Susanne Roosing en dr. Alex Garanto, alsmede dr. Erwin van Wijk als onderzoeker van de afdeling KNO, oogarts prof. Carel Hoyng, en KNO-arts dr. Ronald Pennings bij het DCRT betrokken.
 
European Reference Networks
Het DCRT richt zich specifiek op behandeling van zeldzame ziekten, een focuspunt voor patiëntenzorg binnen het LUMC. Het LUMC is het coördinerend centrum van het European Reference Network (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). Daarnaast zijn zowel het LUMC als het Radboudumc deelnemend expertisecentrum in verschillende ERNs voor onder andere botziekten, oogziekten, Usher syndroom, longziekten, solide kankervormen, hematologische ziekten, neuromusculaire ziekten en bindweefsel- en musculoskeletale ziekten.
  • Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

    Nieuws home

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

06 3197 0558

Meer nieuws


Omleiding centrale gang Radboudumc Vrouw en Kind, Poliplein en het restaurant bereikbaar

8 april 2020

Om goed te kunnen werken aan de nieuwbouw van het Radboudumc, is er een omleiding gemaakt in de centrale gang richting het Poliplein (route 725) en Vrouw en Kind.

lees meer

Continue monitoring van COVID-patiënten wordt uitgebreid naar patiënten verdacht van besmetting

8 april 2020

Op de COVID-afdelingen van het Radboudumc worden de vitale functies continu gemeten en vastgelegd. Door het succes van deze benadering worden nu ook de patiënten met een waarschijnlijke COVID-besmetting op deze manier gemonitord.

lees meer

12 Defensie-medewerkers draaien mee in patiëntenzorg Radboudumc borgt zorg langere termijn

8 april 2020

Radboudumc-medewerkers kunnen de zorg op dit moment goed aan. Maar het umc verwacht dat de crisis lang gaat duren. Daarom is het belangrijk de krachten te spreiden. Zo is het Radboudumc beter voorbereid op de lange termijn.

lees meer

SAFE: Als het thuis niet veilig is… Huiselijk geweld neemt toe tijdens coronacrisis

7 april 2020

‘Blijf zoveel mogelijk thuis, zo blijf je veilig.’ Dat geldt voor besmetting met het coronavirus. Nu partners gedwongen meer bij elkaar thuis zijn, neemt het huiselijk geweld toe. Via online platform SAFE Women biedt het Radboudumc vrouwen in deze situatie hulp.

lees meer

Drone NLblijftThuis vliegt boven Radboudumc en neemt boodschap op Zaterdag 4 april om 16.00 uur schreeuwen we van de daken 'Jebentnodig.nl'

5 april 2020

Het Radboudumc bedankt NL en Nijmegen en roept op te doneren voor onderzoek naar middelen om het coronavirus te kunnen bestrijden voor patiënten en zorgmedewerkers.

lees meer

Radboudumc gebruikt UV-boxen voor desinfecteren medische hulpmiddelen 'Enorme aanwinst in verlagen virusload'

3 april 2020

Harry van Goor, hoogleraar Chirurgieonderwijs: ‘Enorme winst: virussen en andere micro-organismen binnen 25 seconden verdwenen’

lees meer