Nieuws Radboudumc en LUMC starten centrum voor RNA therapie voor zeer zeldzame ziekten
29 februari 2020

Wetenschappers en artsen van het Radboudumc en het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) starten gezamenlijk het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). Doel van dit nieuwe virtuele centrum is om RNA-therapie op maat te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen.
 
Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
 
RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
 
“In het LUMC hebben we al meer dan twintig jaar ervaring met het ontwerpen en testen van AONs. We zien het als een taak voor academische centra om deze behandeling beschikbaar te maken voor deze specifieke patiëntengroep”, aldus hoogleraar Translationele Genetica Annemieke Aartsma-Rus. Zij is een van de initiatiefnemers van het DCRT.  “Ook in Nijmegen wordt al ruim tien jaar onderzoek verricht met AONs, onder andere op het gebied van erfelijke oogaandoeningen en het Usher syndroom, met veelbelovende resultaten”, zegt Rob Collin, onderzoeksleider binnen de afdeling Genetica van het Radboudumc.
 
Het DCRT wordt mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Het heeft geen winstoogmerk en zal geleid worden door dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Tevens zijn neurologen dr. Erik Niks en prof. Jan Verschuuren,  oogartsen prof. Camiel Boon en prof. Gré Luyten en ziekenhuisapotheker/klinisch farmacoloog prof. Henk-Jan Guchelaar betrokken.  Vanuit Nijmegen zijn naast dr. Collin ook de genetici prof. Frans Cremers, dr. Susanne Roosing en dr. Alex Garanto, alsmede dr. Erwin van Wijk als onderzoeker van de afdeling KNO, oogarts prof. Carel Hoyng, en KNO-arts dr. Ronald Pennings bij het DCRT betrokken.
 
European Reference Networks
Het DCRT richt zich specifiek op behandeling van zeldzame ziekten, een focuspunt voor patiëntenzorg binnen het LUMC. Het LUMC is het coördinerend centrum van het European Reference Network (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). Daarnaast zijn zowel het LUMC als het Radboudumc deelnemend expertisecentrum in verschillende ERNs voor onder andere botziekten, oogziekten, Usher syndroom, longziekten, solide kankervormen, hematologische ziekten, neuromusculaire ziekten en bindweefsel- en musculoskeletale ziekten.
  • Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

    Nieuws home

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

06 3197 0558

Meer nieuws


Vaker complicaties bij nierpatiënten met COVID-19

11 augustus 2020

Nierdialyse- en niertransplantatiepatiënten die besmet raken met het coronavirus zijn extra vatbaar voor ernstige complicaties en hebben een hogere kans op overlijden.

lees meer

Terug van vakantie of bezoek aan een gebied met code oranje of rood: aangescherpte maatregelen voor medewerkers, patiënten en bezoekers

10 augustus 2020

Tijdens de vakantieperiode kan het reisadvies in delen van een land wijzigen van code geel, naar oranje of zelfs rood. Om ook na deze periode de veiligheid van onze patiënten, bezoekers en medewerkers te waarborgen, voert het Radboudumc vanaf 10 augustus een aantal aangescherpte maatregelen door.

lees meer

BCG-vaccin is veilig en leidt niet tot een verhoogd risico op COVID-19-klachten

6 augustus 2020

Meer studies moeten uitwijzen of het generieke vaccin ook een positief effect kan hebben

lees meer

IC Café op 8 september voor corona-IC-patiënten en naasten Aandacht voor ervaringen tijdens en na de ziekte

5 augustus 2020

De coronacrisis heeft grote impact gemaakt op iedereen. Vooral voor degenen die met een corona-infectie op de intensive care hebben gelegen. Daarom is er op 8 september het eerste digitale IC Café voor corona-IC-patiënten en hun naasten.

lees meer

Ook na vijf jaar blijken bot-verankerde prothesen een goede ingreep

5 augustus 2020

Ondanks stomaproblemen een flinke verbetering in mobiliteit en kwaliteit van leven

lees meer

Slechtere prognose bloedkanker bij dubbele mutatie gen

5 augustus 2020

De rol van TP53 bij myelodysplastisch syndroom

lees meer