Kun je met onderzoek bij één patiënt aantonen dat een behandeling werkt? Volgens Radboudumc statisticus en groepsleider 'Innovative clinical trials for rare diseases’ Joanna in 't Hout kan dat zeker, mits je het goed aanpakt.
In zogeheten N=1 trials krijgt één patiënt afwisselend een behandeling en bijvoorbeeld een placebo of standaardzorg. Door deze herhaalde metingen ontstaat verrassend sterk inzicht in causaliteit en effectiviteit.
Juist voor mensen met zeldzame aandoeningen biedt deze aanpak enorme kansen. Klassieke klinische studies lopen hier vaak vast door kleine patiëntgroepen en grote onderlinge verschillen. Door meerdere N=1 trials slim te combineren, kan er toch waardevol en betrouwbaar bewijs worden opgebouwd, ook voor repurposing van bestaande geneesmiddelen.
Natuurlijk zijn er voorwaarden: het effect van een behandeling moet relatief snel merkbaar zijn én weer verdwijnen, en de aandoening moet voldoende stabiel blijven. Maar binnen die kaders vormen N=1 studies een krachtige brug tussen wetenschap en individuele patiëntenzorg.
Goed nieuws: regelgevers staan steeds meer open voor dit soort innovatieve vormen van bewijs. Daarmee winnen N=1 trials snel terrein als aanvulling op traditioneel klinisch onderzoek.
Lees het hele interview hier: Interview Joanna in ’t Hout: Kunnen N=1 studies aantonen dat een behandeling werkt? - RARE-NL