Nieuws Actueel overzicht van intrigerende RNA therapieen
8 april 2021

RNA staat in het brandpunt van de belangstelling. Niet alleen vanwege de diverse coronavaccins die op RNA-technologie zijn gebaseerd, maar ook vanwege de therapeutische toepassingen die snel in aantal toenemen. Samen met Europese collega’s geven onderzoekers van het Radboudumc in een artikel in EMBO Molecular Medicine een actueel overzicht van de (on)mogelijkheden van deze intrigerende RNA-therapieën.

 

Geneesmiddelen die gericht zijn op het RNA werden tot voor kort als een curiositeit beschouwd. Ze werden voornamelijk gebruikt bij het onderzoek naar zeldzame ziekten en gepersonaliseerde therapieën. Deze RNA-therapieën zijn gericht op het beïnvloeden van het RNA, dat als vertaler fungeert van het DNA (genen) naar de aanmaak van eiwitten. Zit er een foutje in het DNA, dan kun je dat foutje in de RNA-vertaling proberen te verbeteren. Dit is mogelijk door het foute RNA-stukje bijvoorbeeld ‘af te plakken’ met een stukje RNA dat specifiek voor een bepaalde aandoening is gemaakt. Op die is het foutje te verbeteren of onleesbaar te maken.

 

Opmars RNA-therapieën

Dit nieuwe onderzoeksgebied heeft de afgelopen jaren een enorme ontwikkeling doorgemaakt. Inmiddels zijn er al meer dan een dozijn RNA-geneesmiddelen goedgekeurd voor gebruik bij patiënten. Veel andere op RNA-gebaseerde geneesmiddelen bevinden zich in verschillende stadia van ontwikkeling. Hoewel zeldzame ziekten nog steeds een belangrijk doelwit vormen, worden veel van deze geneesmiddelen ontwikkeld voor ziekten die vaak voorkomen en waar veel mensen aan lijden, zoals hyperlipidemie (teveel cholesterol in het bloed) of bepaalde vormen van kanker.

 

Goed afleveren

Alex Garanto, onderzoeker bij de vakgroep Kindergeneeskunde in het Radboudumc en een van de auteurs van het artikel: “De belangrijkste hindernis voor dit soort medicijnen is de aflevering. Het RNA moet aan het juiste weefsel of orgaan worden toegediend, omdat het daar zijn werk moet gaan doen. Daarnaast moet je ook nog bedenken hoe je het effectief in de cellen krijgt, omdat niet alle cellen een RNA-geneesmiddel actief opnemen. Dat is essentieel, omdat het RNA alleen maar zijn werk kan doen als het binnendringt ín de juiste cellen.”

 

Duidelijke vooruitgang

In het artikel in EMBO Molecular Medicine, geschreven met collega’s uit Leiden en dertien Europese landen die allemaal onderzoek doen naar de ontwikkeling van RNA-therapieën, wordt vooral ingezoomd op dit probleem van de ‘aflevering’. Hoogleraar Moleculaire Therapie voor Erfelijke Netvliesaandoeningen Rob Collin, ook auteur van het artikel, werd onlangs nog geïnterviewd over deze ontwikkelingen in de NRC: “De afgelopen jaren hebben we enorme vooruitgang geboekt in het beter en efficiënter kunnen afleveren van deze RNA-medicijnen bij patiënten, waarbij ook veiligheid natuurlijk een essentieel onderdeel is van de ontwikkeling en beoordeling.”

 

Europese samenwerking

De 22 auteurs van het artikel maken deel uit van het Europese COST (Cooperation of Science and Technology) consortium. Via dit Europese netwerk (www.antisenserna.eu) bundelen ze hun kennis en expertise om voor patiënten zinvolle RNA-therapieën te ontwikkelen.

­­­­­­­­­­­­­

Publicatie in EMBO Molecular Medicine : Delivery of oligonucleotide-based therapeutics: challenges and opportunities - Suzan M Hammond, Annemieke Aartsma-Rus, Sandra Alves, Sven E Borgos, Ronald A M Buijsen, Rob W J Collin, Giuseppina Covello, Michela A Denti, Lourdes R Desviat, Lucía Echevarría, Camilla Foged, Gisela Gaina, Alejandro Garanto, Aurelie T Goyenvalle, Magdalena Guzowska, Irina Holodnuka, David R Jones, Sabine Krause, Taavi Lehto, Marisol Montolio, Willeke Van Roon-Mom & Virginia Arechavala-Gomeza

Meer informatie


Pieter Lomans

persvoorlichter

send an email

Meer nieuws


Ron Wevers wil genetische ziekten voorkomen op de Faeröer en in Nederland Zomerinterview in VOX door Ken Lambeets

20 juli 2021

Een ontmoeting met een jongen uit de Faeröer met een zeldzame genetische ziekte zette hoogleraar klinische chemie Ron Wevers aan het denken. Zou hij een systeem kunnen opzetten waarmee er geen kinderen met zware handicaps meer geboren worden op de eilandengroep?

lees meer

Meer zeldzame ziekten gediagnostiseerd door onderzoek op Europese schaal Solve-RD pakt uit met zes publicaties in het European Journal of Human Genetics

9 juni 2021

Het Solve-RD consortium publiceert maar liefst zes artikelen in het European Journal of Human Genetics. Twee ervan (GENTURIS en ITHACA) dragen het stempel van Radboudumc-onderzoekers.

lees meer

Nijmeegse onderzoekers ontwikkelen plug-and-play platform voor ChIP-seq Platform geeft aanzet voor epigenetische toepassingen in kliniek

7 mei 2021

Het team van moleculair bioloog Hendrik Marks en het Amerikaanse bedrijf Fluidigm hebben een nieuwe, geautomatiseerde techniek voor ChIP-seq ontwikkeld

lees meer

Predica Diagnostics ontwikkelt snelle precisietest baarmoederhalskanker

23 april 2021

Een nieuwe, in het laboratorium van het Radboudumc ontwikkelde onderzoeksmethode geeft binnen vier dagen uitsluitsel of iemand drager is van het Humaan Papillomavirus (HPV) én of zij in de gevarenzone zit om kanker te ontwikkelen.

lees meer

NWO Vici-subsidie voor Michiel Vermeulen voor onderzoek naar modificaties van RNA-moleculen

14 april 2021

Michiel Vermeulen, hoogleraar moleculaire biologie aan het Radboudumc, ontvangt een NWO Vici-subsidie ter waarde van 1,5 miljoen euro. Hij gaat hiermee onderzoek doen naar modificaties van RNA-moleculen. Deze spelen een belangrijke rol bij het reguleren van genexpressie.

lees meer

Zelflerende algoritmes Zesde aflevering podcast 'AI for Life'

13 april 2021

In de zesde aflevering van de podcast 'AI for Life' staan ditmaal zelflerende algoritmes centraal.

lees meer
  • Medewerkers
  • Intranet