Nieuws Patienten hebben veel minder medicatie nodig bij zeldzame nierziekte

1 november 2022

Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab is niet nodig bij de zeldzame nierziekte aHUS. De meeste patiënten hebben al baat bij drie maanden behandeling. De fabrikant adviseerde levenslange behandeling, dat kostte tot wel 450.000 euro per persoon per jaar. Met deze kortere behandeling is in vier jaar tijd 50 miljoen euro bespaard. 

Bij de nierziekte atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) ontstaan bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren. Patiënten krijgen bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatjes en de nieren raken beschadigd. Dit leidt tot nierfalen. Het is een zeldzame aandoening, met jaarlijks vijf tot tien nieuwe patiënten in Nederland, zowel onder kinderen als volwassenen.

Patiënten kunnen worden behandeld met het geneesmiddel eculizumab. Met deze behandeling herstellen de aangedane kleine bloedvaten in de nier, waardoor de bloedstolsels in deze bloedvaten verdwijnen. Maar eculizumab is zo duur – per patiënt jaarlijks tot ruim 450.000 euro en dat levenslang – dat de vergoeding ervan op de tocht stond.

Drie maanden is voldoende

Hierop startten nefroloog Jack Wetzels en kinderarts-nefroloog Nicole van de Kar van het Radboudumc samen met de aHUS werkgroep en Nierpatiënten Vereniging Nederland een landelijke studie naar het verkort toedienen van het geneesmiddel eculizumab. Met goede resultaten, legt Nicole van de Kar, verbonden aan het Amalia kinderziekenhuis, uit: ‘De eerste evaluatie laat zien dat bij de meeste patiënten de toediening na drie maanden kan worden gestopt, en bij een terugval weer worden gestart. Bij diegenen die het geneesmiddel langer nodig hebben, kan de tijd tussen twee toedieningen worden verruimd.’ De resultaten van dit onderzoek zijn nu gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Kidney International Reports

50 miljoen euro in vier jaar tijd

In de afgelopen jaren heeft dit nieuwe behandelprotocol laten zien dat dit terughoudende gebruik mogelijk en veilig is. Van de Kar: ‘We hebben 70 procent aan kosten bespaard – dat betrof ruim 50 miljoen euro in vier jaar tijd. Ook hebben we meer inzichten gekregen in deze zeldzame ziekte; die kunnen we in de toekomst verder benutten.’ Daarnaast hoopt Van de Kar dat deze behandeling breder wordt ingevoerd. Daar maakt ze zich de komende jaren hard voor. Belangrijk daarbij is ook, zegt ze, zijn goede instructies voor patiënten om een terugval te herkennen. ‘Ook is het essentieel dat het behandelteam goed bereikbaar is. Goede regie en concentratie van kennis in een expertisecentrum zijn voorwaarden voor succesvolle invoering.’

Over de publicatie

Dit artikel verscheen in Kidney International Reports: Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective: results of the CUREiHUS study – R.N. Bouwmeester, C. Duineveld, K.L. Wijnsma, F.J. Bemelman, J.W. van der Heijden, J.A.E. van Wijk, A.H.M. Bouts, J. van de Wetering, E. Dorresteijn, S.P. Berger, V. Gracchi, A.D. van Zuilen, M.G. Keijzer-Veen, A.P.J. de Vries, R.W.G. van Rooij, F.A.P.T. Engels, W. Altena, R.de Wildt, E. van Kempen, E.M. Adang, M. ter Avest, R. ter Heine, E.B. Volokhina, L.P.W.J. van den Heuvel, J.F.M. Wetzels, N.C.A.J. van de Kar. DOI: 10.1016/j.ekir.2022.10.013.

Dit bericht delen op sociale media? Klik op de deelknop rechts boven in de blauwe balk en kies uit Facebook, Twitter of Linkedin.

Meer informatie


Dennis Verschuren

manager externe communicatie

+31634942522
neem contact op
lees meer

Pauline Dekhuijzen

wetenschaps- en persvoorlichter

neem contact op

Meer nieuws

  • Medewerkers
  • Intranet